EnglishCRISPR
CRISPR is een techniek waarmee onderzoekers op een gekozen plek in het DNA kunnen knippen of het erfelijk materiaal heel precies kunnen aanpassen. Het is afgekeken van een afweermechanisme van bacteriën.
CRISPR is een manier om het DNA van een cel gericht aan te passen. DNA is de bouwtekening van een organisme, opgeschreven in een lange reeks letters. Met CRISPR kun je een bepaald stukje van die tekst opzoeken en daar iets veranderen, zoals de zoekfunctie in een tekstverwerker je naar een woord brengt.
Hoe werkt het?
De techniek komt uit de natuur. Bacteriën gebruiken een systeem dat CRISPR heet om virussen te herkennen en onschadelijk te maken. Onderzoekers ontdekten dat ze dat systeem kunnen inzetten als gereedschap.
Het gereedschap heeft twee onderdelen. Het eerste is een stukje RNA, een kopie van een stuk genetische code, dat de plek in het DNA zoekt die erbij past. Het tweede is een eiwit, bijvoorbeeld Cas9, dat daar het DNA doorknipt. De cel herstelt de breuk zelf, en onderzoekers kunnen die herstelactie sturen om een gen uit te schakelen of te veranderen.
Nieuwere varianten knippen het DNA niet helemaal door. Bij base editing wordt een enkele letter vervangen. Bij prime editing wordt een klein stukje tekst herschreven, als een zoek-en-vervangfunctie. Andere varianten zetten een gen alleen aan of uit, zonder de code zelf te veranderen.
Waarom het ertoe doet
Veel erfelijke ziekten komen door een fout in één gen. CRISPR-technieken zijn daarom een belangrijk onderzoeksterrein voor behandelingen die de oorzaak aanpakken. Het bedrijf Prime Medicine behandelde voor het eerst een patiënt met prime editing rechtstreeks in het lichaam: één infuus moet bij de ziekte van Wilson, een erfelijke koperziekte, een DNA-fout in de lever herstellen. Het onderzoek is net begonnen en eerste resultaten volgen in 2027 (link). In Melbourne zetten onderzoekers bij het Prader-Willi-syndroom een groep genen die niet werkt weer aan, via de gezonde reservekopie die elke cel heeft, in cellen van patiënten en bij muizen (link).
Ook bij celtherapie speelt het een rol, waarbij afweercellen als medicijn worden gebruikt. Onderzoekers van WEHI in Melbourne pasten die cellen met prime editing aan, zodat artsen ze met twee bestaande medicijnen kunnen sturen: het ene helpt de cellen te groeien, het andere remt ze weer af (link). De volgende stap is een eerste studie bij mensen.
Al deze toepassingen staan in het onderzoek of in een vroege fase van behandeling. Een arts beoordeelt wat voor een patiënt past.
Artikelen over CRISPR
-
Onderzoekers maken stille, gezonde genen weer wakker bij Prader-Willi-syndroom
Bij het Prader-Willi-syndroom werkt een groep genen niet, terwijl elke cel een gezonde reservekopie heeft. Onderzoekers in Melbourne zetten die kopie weer aan door één eiwit weg te halen, in cellen van patiënten en bij muizen. Nu wordt gewerkt aan een medicijn.
-
Precieze DNA-correctie voor het eerst in het lichaam van een patiënt gebruikt
Prime Medicine heeft voor het eerst een patiënt behandeld met prime editing rechtstreeks in het lichaam. Eén infuus moet een DNA-fout in de lever herstellen bij de ziekte van Wilson, een erfelijke koperziekte. Het onderzoek is net begonnen; eerste resultaten volgen in 2027.
-
Bijna 2.000 AI-agents van OpenAI werken in 32 minuten een atlas van 7,7 miljoen hersencellen door
OpenAI liet bijna 2.000 AI-agents tegelijk werken aan één grote dataset van muizenhersenen. In 32 minuten kwamen ze met verklaringen en nieuwe onderzoeksideeën, werk waar mensen maanden over zouden doen. De volgende stap is de beste ideeën in het lab te testen.
-
Australische onderzoekers geven artsen een 'knop' om afweercellen als medicijn bij te sturen
Onderzoekers van WEHI in Melbourne passen afweercellen zo aan dat artsen ze met twee bestaande medicijnen kunnen sturen: het ene helpt de cellen te groeien, het andere remt ze weer af. De volgende stap is een eerste studie bij mensen.
