What A Time To Be Alive

Woordenlijst

Gentherapie

Bij gentherapie wordt het erfelijk materiaal van cellen aangepast of aangevuld om een ziekte aan te pakken bij de oorzaak. Het is een groot onderzoeksterrein, met enkele behandelingen die al zijn goedgekeurd.

Veel ziekten hebben een fout in een gen als oorzaak. Een gen is een stukje DNA met de bouwtekening voor één eiwit, de moleculen die in het lichaam het werk doen. Bij gentherapie probeert de geneeskunde die fout aan de bron aan te pakken, in plaats van alleen de klachten te behandelen.

Hoe werkt het?

Er zijn grofweg drie manieren. De eerste is een werkende kopie van een gen toevoegen, voor een gen dat niet goed werkt. De tweede is een fout in het DNA herstellen met technieken uit de CRISPR-familie, die op een gekozen plek in het DNA iets kunnen veranderen. De derde is een gen juist aan- of uitzetten, zonder de code zelf te veranderen.

De nieuwe genetische instructies moeten de juiste cellen bereiken. Daarvoor gebruiken onderzoekers een soort bezorgdienst, bijvoorbeeld een onschadelijk gemaakt virus of piepkleine vetbolletjes. Soms worden cellen eerst uit het lichaam gehaald, aangepast en teruggegeven. Soms gebeurt de aanpassing in het lichaam zelf.

Een aanpassing van het DNA is vaak blijvend. Daarom wordt gentherapie vooraf zorgvuldig getoetst, en volgen artsen de deelnemers van studies lang.

Waarom het ertoe doet

Een eenmalige behandeling kan soms in de plaats komen van een leven lang medicijnen. Prime Medicine behandelde voor het eerst een patiënt met prime editing, een precieze DNA-correctie, rechtstreeks in het lichaam: één infuus moet bij de ziekte van Wilson een DNA-fout in de lever herstellen (link). Een ander team wekte gezonde genen weer op die bij het Prader-Willi-syndroom stil liggen, door één eiwit weg te halen, in cellen van patiënten en bij muizen (link). En bij celtherapie werken onderzoekers van WEHI in Melbourne aan afweercellen die artsen met twee bestaande medicijnen kunnen sturen: het ene helpt de cellen groeien, het andere remt ze weer af (link). Een eerste studie bij mensen moet nog volgen.

Ook AI doet mee. Het Amerikaanse bedrijf Exin Therapeutics zegt dat een AI-agent zelf een gentherapie en een hersengebied koos en die injecteerde bij een muis met epilepsie (link). Veel gentherapieën worden nu in studies verder onderzocht, en er zijn er al enkele goedgekeurd.

Artikelen over Gentherapie