Cholesteroltherapie getest bij mensen na twee jaar effect bij primaten

Een hoog LDL-cholesterol vergroot het risico op hart- en vaatziekten. Bestaande medicijnen kunnen het cholesterol verlagen, maar moeten regelmatig worden ingenomen. Het Amerikaanse biotechbedrijf Scribe Therapeutics onderzoekt een behandeling die na één dosis langdurig moet werken.

Volgens Scribe verlaagde een prototype van die behandeling het LDL-cholesterol bij niet-menselijke primaten met meer dan 50 procent. Die daling hield twee jaar aan. Het bedrijf presenteerde zijn onderzoek op 7 november 2026 tijdens een congres van de American Heart Association in Chicago. Scribe had de resultaten over de twee jaar ook al in september bekendgemaakt.

De behandeling, STX-1150, wordt inmiddels voor het eerst bij mensen onderzocht. Die studie begon volgens Scribe medio 2026 en richt zich op volwassenen met een verhoogd LDL-cholesterol en een verhoogd risico op hart- en vaatziekten. De onderzoekers kijken naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werking. De studie loopt in Australië en Nieuw-Zeeland, met het Victorian Heart Hospital als eerste locatie, en telt maximaal 64 deelnemers, die een jaar na de behandeling worden gevolgd. Scribe verwacht de eerste gegevens in de eerste helft van 2027.

Een gen minder actief maken

STX-1150 richt zich op het PCSK9-gen in levercellen. Dat gen helpt bepalen hoeveel LDL-cholesterol de lever uit het bloed haalt. De behandeling moet het gen minder actief maken, zodat de hoeveelheid LDL-cholesterol in het bloed daalt.

Daarvoor gebruikt Scribe een techniek die chemische markeringen aanbrengt om de activiteit van een gen te beïnvloeden. Het doel is de volgorde van het DNA niet blijvend te veranderen. Kleine vetdeeltjes brengen de benodigde onderdelen naar de lever. Een ingebouwde controle moet ongewenste effecten op andere plekken beperken.

Bij de proefdieren waren de gemeten leverenzymen volgens Scribe vergelijkbaar met die van dieren die een zoutoplossing kregen. In een afzonderlijke studie naar schadelijke effecten bij primaten meldde het bedrijf geen nadelige klinische waarnemingen. Het onderzoek bij mensen moet nu meer duidelijkheid geven over de veiligheid en werking bij patiënten.

Een tweede aanpak voor een andere bloedwaarde

Scribe werkt ook aan STX-1200. Die experimentele behandeling moet het LPA-gen in de lever blijvend aanpassen om lipoproteïne(a), afgekort Lp(a), te verlagen. Dit is een deeltje in het bloed dat samenhangt met het risico op hart- en vaatziekten. Volgens Scribe daalde Lp(a) in proeven met varianten van de behandeling bij primaten met meer dan 95 procent. Het programma wordt nog niet bij mensen getest.

Een lagere Lp(a)-waarde betekent niet automatisch dat patiënten minder hart- en vaatproblemen krijgen. Volgens de American Heart Association verlaagde het experimentele middel pelacarsen van Novartis Lp(a) met gemiddeld 78 procent in een studie met ruim 8.000 deelnemers. Toch was er geen verschil op een gecombineerde maat voor onder meer hartinfarcten en beroertes. Dat onderstreept waarom vervolgonderzoek naar de gezondheid van patiënten belangrijk is.

Wat betekent dit voor de weg naar de singulariteit?

Scribe onderzoekt twee manieren om bloedwaarden die samenhangen met hart- en vaatziekten langdurig te verlagen: een gen minder actief maken of het DNA blijvend aanpassen. Als de eerste aanpak ook bij mensen veilig en werkzaam blijkt, kan dat een stap zijn naar een behandeling die minder vaak nodig is. De menselijke studie moet daarvoor eerst resultaten opleveren.

Wat is de technologische singulariteit? Lees de uitleg →