EnglishDonorceltherapie laat eerste resultaten zien bij sclerodermie
Bij vijf van zes sclerodermiepatiënten die een standaard voorbereidende behandeling kregen, zag CRISPR Therapeutics na drie maanden een klinische verbetering. De experimentele donorceltherapie wordt in een kleine fase 1-studie onderzocht.
Bij systemische sclerose, ook sclerodermie genoemd, valt het afweersysteem het eigen lichaam aan. Dat kan leiden tot verlittekening van de huid en organen. Voor mensen bij wie bestaande behandelingen onvoldoende werken, onderzoekt CRISPR Therapeutics een nieuwe celtherapie.
Het bedrijf presenteerde op 8 november 2026 voorlopige resultaten op het jaarcongres van de Amerikaanse reumatologievereniging ACR. De behandeling wordt ook onderzocht bij lupus en ontstekingsziekten van de spieren.
Aangepaste donorcellen
De experimentele behandeling heet zugocabtagene geleucel, of kortweg zugo-cel. Ze gebruikt T-cellen, een soort afweercellen, van gezonde donoren. Die cellen zijn met de gentechniek CRISPR aangepast, zodat ze B-cellen opsporen en opruimen. B-cellen zijn andere afweercellen, die bij deze ziekten meedoen aan de aanval op het eigen lichaam.
De aanpak verschilt van de bestaande celtherapieën, die voor elke patiënt apart uit diens eigen T-cellen worden gemaakt. Donorcellen kunnen vooraf worden gemaakt en klaarliggen. De extra aanpassingen zijn onder meer bedoeld om te voorkomen dat het lichaam de donorcellen afstoot, en dat de donorcellen het lichaam van de ontvanger aanvallen. Vooraf krijgen patiënten een behandeling die het aantal eigen afweercellen tijdelijk vermindert.
Eerste resultaten
Op 21 juli 2026 waren zeven sclerodermiepatiënten minstens drie maanden gevolgd na dezelfde dosis donorcellen. Zes van hen hadden de standaard voorbereidende behandeling gekregen. Volgens CRISPR Therapeutics bereikten vijf van die zes na drie maanden een klinische verbetering op een meetmethode die onder meer naar huid, longfunctie en ervaringen van patiënten kijkt.
Bij alle vijf hield die verbetering volgens het bedrijf aan. Vier waren minstens zes maanden gevolgd. De zevende patiënt had een lichtere voorbereidende behandeling gekregen en verbeterde op meerdere onderdelen van de meetmethode.
Op 15 oktober 2026 hadden in de hele studie 21 patiënten de celtherapie gekregen: acht met sclerodermie, vier met lupus en negen met een ontstekingsziekte van de spieren. Volgens het bedrijf bereikten alle negen patiënten met de spierziekte een matige of grote verbetering. Twee van de drie beoordeelbare lupuspatiënten bleven minstens negen maanden in medicijnvrije remissie: ze gebruikten geen medicijnen meer en hun ziekte bleef in die periode rustig volgens een vaste meetmethode. Bij één van hen duurt dat al langer dan een jaar.
Veiligheid en vervolg
Bij de 21 patiënten meldde het bedrijf geen ernstige infecties of sterfgevallen. Ook werd geen afweerreactie gemeld waarbij donorcellen het lichaam van de ontvanger aanvielen. Een ontstekingsreactie die vaker na celtherapie optreedt, bleef licht tot matig.
Bij één van de eerste zes sclerodermiepatiënten ontstond wel een longembolie, een bloedprop in een bloedvat van de long. Dat gebeurde tijdens een lange ziekenhuisopname, zonder middelen die zulke bloedproppen voorkomen. Volgens de onderzoekers hield die ernstige bijwerking mogelijk verband met de celtherapie.
De studie loopt nog en de patiëntengroepen zijn klein. Groter onderzoek en langere follow-up moeten de werkzaamheid en veiligheid beter vaststellen. Het bedrijf test inmiddels ook een twee keer zo hoge dosis.
Wat betekent dit voor de weg naar de singulariteit?
Celtherapie met aangepaste afweercellen werkt al tegen sommige vormen van bloedkanker, maar wordt nu per patiënt op maat gemaakt. Dat is duur en kost tijd. Deze eerste resultaten laten zien dat donorcellen die vooraf zijn gemaakt, ook bij ernstige auto-immuunziekten worden onderzocht. Bevestigen grotere studies de aanpak, dan komt een celtherapie dichterbij die voor veel meer mensen beschikbaar kan zijn.
