EnglishEenmalige genbewerking verlaagt gevaarlijk bloedvet fors in kleine studie
Bij tien volwassenen met sterk verhoogde triglyceriden daalde dit bloedvet 30 dagen na één infuus met de CRISPR-behandeling CTX310 gemiddeld 63 procent. Nu volgt onderzoek naar hoe lang het effect aanhoudt.
Een eenmalige genbewerking heeft bij tien volwassenen met veel te veel vet in hun bloed die waarde fors omlaag gebracht. Dertig dagen na één infuus met de experimentele behandeling CTX310 waren hun triglyceriden gemiddeld 63 procent lager, bij sommige deelnemers zelfs tot 85 procent. Dat meldt het Amerikaanse ziekenhuis Cleveland Clinic.
Triglyceriden zijn het meest voorkomende vet in ons bloed. Bij ernstige hypertriglyceridemie, een sterk verhoogde waarde, stijgt de kans op hart- en vaatziekten en op een acute ontsteking van de alvleesklier. Bestaande medicijnen moeten mensen hun leven lang blijven gebruiken, vaak als maandelijkse of driemaandelijkse injectie.
Cardioloog Ashish Sarraju van Cleveland Clinic presenteerde de resultaten op 9 november 2026 op het jaarcongres van de American Heart Association in Chicago. Hij noemt ze bemoedigend, juist omdat deze patiënten zowel op alvleesklierontsteking als op hart- en vaatziekten extra risico lopen.
Eén gen uitschakelen in de lever
De lever maakt het eiwit ANGPTL3. Dat werkt als een rem op een enzym dat vet uit het bloed opruimt. Mensen die van nature een niet-werkende versie van dit gen hebben, hebben lagere bloedvetten en volgens de nieuwssite Tech Times ook minder kans op vernauwde kransslagaders.
CTX310 bootst dat na. Kleine vetbolletjes brengen de onderdelen van de genschaar CRISPR-Cas9 via het bloed naar de lever. Daar knipt de genschaar het ANGPTL3-gen zo dat het niet meer werkt. Die verandering in de levercellen is blijvend.
Bij de deelnemers daalde het ANGPTL3-gehalte met meer dan 65 procent. Ook andere bloedwaarden die met hart- en vaatziekten samenhangen, gingen omlaag, zoals het non-HDL-cholesterol (gemiddeld 51 procent lager) en apolipoproteïne B (23 procent lager), meldt Tech Times.
Een zwaar getroffen groep
De tien deelnemers hadden allemaal diabetes, en eerdere vetverlagende behandelingen hadden bij hen niet genoeg geholpen. Drie van hen hadden al eens een alvleesklierontsteking gehad. Hun triglyceriden lagen bij de start gemiddeld (de mediaan) boven 11 millimol per liter.
Volgens Cleveland Clinic verdroegen de deelnemers de behandeling over het algemeen goed, zonder ernstige bijwerkingen door de behandeling. Bij geen van de 25 mensen die tot nu toe CTX310 kregen, stegen de leverwaarden op een zorgwekkende manier, meldt Tech Times.
Die 25 omvatten ook een eerdere studie bij 15 mensen met een minder ernstige vetstofwisselingsstoornis. Daar waren de triglyceriden na een jaar nog gemiddeld 48 procent lager en het LDL-cholesterol 53 procent. Dat wijst erop dat het effect lang kan aanhouden.
De nieuwe resultaten gaan over tien mensen en een maand na de behandeling. De volgende stap is onderzoek bij grotere groepen en over een langere tijd: houdt het effect jaren stand, blijft de genbewerking veilig, en voorkomt de behandeling echt alvleesklierontsteking en hartproblemen? CTX310 is ontwikkeld door het biotechbedrijf CRISPR Therapeutics uit het Zwitserse Zug, dat het onderzoek financiert.
Wat betekent dit voor de weg naar de singulariteit?
Deze studie laat zien dat één behandeling een levenslange stofwisselingsstoornis flink kan terugdringen, waar mensen nu jarenlang medicijnen voor nodig hebben. Als grotere studies de werking en veiligheid bevestigen, kan een eenmalige ingreep in de lever een vaste plek krijgen naast pillen en injecties. Dat past in een bredere beweging: steeds meer ziekten worden niet alleen onderdrukt, maar bij de bron aangepakt, en dat maakt een langer gezond leven een stuk dichterbij.
