EnglishPatiënten met stiff person syndrome lopen sneller na experimentele CAR-T-therapie
Na één behandeling met de experimentele celtherapie miv-cel hadden 26 mensen met stiff person syndrome een jaar later mediaan 49 procent minder tijd nodig voor een korte looptest. Grotere studies met een vergelijkingsgroep zijn de volgende stap.
Stiff person syndrome is een zeldzame auto-immuunziekte: het afweersysteem keert zich tegen het eigen zenuwstelsel. Patiënten krijgen stijve spieren en pijnlijke krampen, en lopen wordt steeds moeilijker. Een goedgekeurd medicijn speciaal voor deze ziekte is er nog niet.
Een nieuwe celtherapie, mivocabtagene autoleucel of kortweg miv-cel, laat nu veelbelovende resultaten zien. In de fase 2-studie KYSA-8 kregen 26 volwassenen één infusie met de therapie. De studie verscheen op 9 november 2026 in het vakblad JAMA Neurology. De resultaten na een jaar presenteerden de onderzoekers in oktober op een congres.
Sneller lopen, minder medicijnen
De onderzoekers maten hoe lang deelnemers erover deden om 7,6 meter te lopen. Na 16 weken was die tijd mediaan met ongeveer 46 procent afgenomen, na een jaar met 49 procent. Mediaan betekent hier: de helft van de deelnemers ging er minstens zo veel op vooruit. Van de twaalf deelnemers die bij de start een hulpmiddel nodig hadden voor de looptest, konden er na een jaar acht die test zonder hulp doen.
Ook hadden 24 van de 26 deelnemers na een jaar geen andere medicijnen meer nodig die het afweersysteem remmen. Alle deelnemers maakten het onderzoek van een jaar af, meldt de University of Colorado Anschutz. Daar leidde neuroloog Amanda Piquet de studie. Het onderzoek werd betaald door de ontwikkelaar van de therapie, het Amerikaanse biotechbedrijf Kyverna Therapeutics.
De studie had geen vergelijkingsgroep die een andere of geen behandeling kreeg. Hoe miv-cel het doet ten opzichte van de gebruikelijke zorg, moeten grotere studies laten zien. Die moeten ook uitwijzen hoe lang de verbetering aanhoudt.
Zo werkt de therapie
Bij een CAR-T-therapie haalt een arts afweercellen, zogenoemde T-cellen, uit het bloed van de patiënt. In een lab krijgen die cellen een extra stukje DNA, waardoor ze een bepaald eiwit herkennen. Bij miv-cel is dat CD19, een eiwit op B-cellen: afweercellen die bij deze ziekte een rol spelen. Na een voorbereidende chemokuur krijgt de patiënt de aangepaste cellen terug. Die gaan gericht de B-cellen te lijf.
Volgens Tech Times kreeg 92 procent van de deelnemers een bekende bijwerking van CAR-T-therapie, waarbij het afweersysteem tijdelijk heel actief wordt. Bij iedereen bleef die in de twee mildste categorieën. Bij 12 procent trad een milde neurologische bijwerking op; iedereen herstelde volledig. Een zeldzame, ernstige vorm van overmatige afweerreactie kwam in deze studie niet voor.
Op die veiligheid wordt scherp gelet. Novartis stopte in augustus 2026 acht onderzoeken naar een vergelijkbare CAR-T-therapie, nadat drie patiënten aan zo'n ernstige afweerreactie waren overleden. Waarom miv-cel het tot nu toe beter doet, is nog niet duidelijk. Een mogelijke verklaring is de manier waarop de cellen worden gemaakt, maar dat is nog niet bewezen.
Kyverna wil zijn aanvraag bij de Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA eind 2026 afronden. Wordt miv-cel goedgekeurd, dan is het volgens de universiteit de eerste behandeling speciaal voor stiff person syndrome, en de eerste CAR-T-therapie voor een auto-immuunziekte.
Wat betekent dit voor de weg naar de singulariteit?
CAR-T-therapie begon als behandeling tegen bloedkanker. Deze studie laat zien dat aangepaste afweercellen ook een ernstige auto-immuunziekte kunnen terugdringen, met één behandeling. Als grotere studies dat bevestigen, kan dezelfde aanpak de weg openen voor andere ziekten waarbij het afweersysteem het eigen lichaam aanvalt.
